离散选择实验应用于2型糖尿病患者治疗偏好的文献分析

离散选择实验应用于2型糖尿病患者治疗偏好的文献分析

作者：刘世蒙 李顺平 杨毅 唐程翔 陈英耀

来源：《中国药房》2020年第20期

摘 要 目的：为2型糖尿病患者的临床治疗和药物经济学研究提供参考。方法：以“离散选择”“糖尿病”“Discrete choice”“Discrete ranking”“Conjoint analysis”“Diabetes mellitus”“Type

2”“Type 2 diabetes mellitus”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”等为关键词，收集自建库起至2019年12月在中国知网、万方、PubMed、Web of Science等国内外数据库中发表的中英文文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面对离散选择实验（DCE）在2型糖尿病患者治疗偏好领域中的应用情况进行梳理总结。结果与结论：共检索到相关文献295篇，其中有效文献30篇。药物管理、血糖控制和低血糖事件是被纳入次数较多的属性;通常采用D-高效设计、D-最优设计或正交设计生成DCE选项集;问卷数据质量可通过问卷内部效度进行检验;样本量一般使用拇指法则进行计算;条件Logit模型、多项Logit模型以及混合Logit模型是最常使用的数据分析模型。相较于轻微的低血糖事件，患者的治疗选择更容易受血糖控制的影响，但当低血糖事件发生在夜间或者程度较重时，患者的治疗偏好往往会发生改变;多数研究纳入了药物管理相关属性，但其并非影响患者治疗偏好的主要因素，且与患者既往服药史密切相关。DCE已被广泛应用于国外2型糖尿病的相关研究中，但在我国应用不多。DCE的数据质量较难控制，虽然构建复杂计量经济学模型的趋势在逐渐上升，但多数研究仍未就样本量确定方法、选项集设计原理、质量控制选项等设计细节予以充分的介绍，且部分研究存在属性數量过多、水平间距过大或过小等不足。建议在设计DCE时可以借鉴Bridges JF等学者在ISPOR报告中提出的开展相关研究的十项标准，以提高设计的严谨性、保证偏好研究结果的可信性。

关键词 2型糖尿病;患者;治疗偏好;离散选择实验

中图分类号 R587.1;R956 文献标志码 A 文章编号 1001-0408（2020）20-2524-08

DOI 10.6039/.1001-0408.2020.20.17

ABSTRACT OBJECTIVE：To provide reference for the clinical treatment and

pharmacoeconomics research of type 2 diabetes patients. METHODS：Using“Discrete

choice”“Discrete ranking” as Chinese keywords， “Discrete choice”“Discrete ranking”“Conjoint

analysis”“Diabetes mellitus”“Type 2”“Type 2 diabetes mellitus”“Non-insulin-dependent diabetes

mellitus” as English keywords， Chinese and English literatures were retrieved from domestic and

foreign databases as CNKI， Wanfang database， PubMed， Web of Science during the inception to

Dec. 2019. The application status of discrete choice experiment （DCE） was analyzed and

summarized from the aspect of attributes and levels， DCE choice sets，DCE data quality， sample

size， econometrics analysis and the preference results. RESULTS & CONCLUSIONS：A total of

295 related literatures were retrieved， involving 30 valid literatures. The attributes as drug

administration， glucose control and hypoglycemic events were included more frequently. D-efficient/ D-optimal and orthogonal experiment designs were used more frequently to create the DCE

choice sets. DCE data quality could be checked by the internal validity tests. The rules of thumb was

usually used to calculate the sample size. Conditional Logit model， multinomial Logit model or

mixed Logit model were used more frequently to analyze the preference data. Compared with mild

hypoglycemic events， patients’ treatment choices were more likely to be affected by blood glucose

control. However， when hypoglycemic events occurred at night or the degree of hypoglycemia was

serious， the treatment preference of patients would change. Although most studies included the drug

administration related attributes， they were not major factors influencing patients’ treatment

preferences and were closely related to patients’ previous medication history. DCE had been widely

used in the study of type 2 diabetes in foreign countries， but there were few relevant studies in China.

The data quality of DCE was difficult to control. Although the trend of building complex econometric

models was gradually rising， most studies had not fully introduced the design details such as sample

size determination method， option set design principle and quality control option. In addition，there

were some deficiencies such as too many attributes， too large or too small horizontal spacing. It is

suggested that the ten criteria of related research in ISPOR report by Bridges JF and other soholars can

be used for reference in DCE design to improve the rigor of design and ensure the credibility of

preference results.

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在兩个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够

在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji为有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文检索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji為有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文检索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深

入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相對应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji为有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同

属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文检索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社

会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji为有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文檢索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji为有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文檢索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深

入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组選项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji为有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同

属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文检索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于对观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社

会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji為有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文检索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。

KEYWORDS Type 2 Diabetes; Patients; Treatment preferences; Discrete choice experiment

重视患者的治疗意愿与选择偏好（即患者对治疗方案的有效性、副作用及费用等维度的权衡），不仅是实现医患共同决策、提高医疗服务质量的重要基础，同时也是卫生技术评估的重点[1]。美国糖尿病协会和欧洲糖尿病研究协会曾建议，糖尿病治疗中所有的治疗决策都应有患者参与，并将重点放在患者的偏好、需求和价值观上[2]。目前，2型糖尿病的药物治疗主要包括胰岛素及其类似物和口服降糖药两大类，其中口服降糖药按作用机制又可分为促胰岛素分泌类和其他降糖机制类两类[3]。由于不同药物作用机制和药动学特征的差异，其价格、给药方式、服药频次、降糖效果、低血糖发生率以及其他副作用等方面也各有不同[4]。因此，深入了解2型糖尿病患者的治疗偏好将有助于提高临床治疗决策的科学性、合理性及患者的依从性，从而更大限度地满足患者的医疗服务需求，减少不合理的医疗资源分配。

尽管学者对患者偏好很感兴趣，但对于如何定义和测量患者偏好，目前尚无统一结论。在经济学中，“偏好”可理解为在若干治疗方案中进行的效用最大化选择[5]。患者偏好信息通常采用陈述性偏好（Stated preference，SP）和揭示性偏好（Revealed preference，RP）两种方法获取[6]。SP是基于假设条件下对受访者的反馈信息进行分析;与之相对应，RP则是基于對观察到的实际行为进行分析[7]。由于健康不是一个具有传统定价机制的“正常”市场，且RP技术只能在有限的数据范围内进行估计，无法观测到在相关因素（疗效、副作用、费用等）发生变化的情况下，患者偏好信息的反馈情况，因此SP在医疗卫生领域偏好研究中的应用更为普遍[8]。在SP测量工具的选择上，时间权衡法（Time trade-off，TTO）和标准博弈法（Standard

gamble，SG）常用于受访者健康状况的评估，人数权衡法（Person trade-off，PTO）常用于社会价值的衡量与判断，条件价值评估法（Contingent valuation，CV）则用于受访者对某项卫生服务支付意愿（Willingness to pay，WTP）的测量。虽然不同的方法各具优点，但上述方法只能通过在两个特征之间进行权衡来衡量“偏好”，存在一定的局限性[9]。因此，有必要探索能够在两个或以上特征（属性）之间进行综合权衡的偏好测量方法，其中，离散选择实验（Discrete choice experiment，DCE）因其在试验设计和数据分析方法上的特有优势，目前已被广泛应用于卫生领域的偏好研究之中[10]。

近年来，DCE在国外卫生经济领域的应用较为广泛，但在我国仍处于初级阶段。为分析DCE在2型糖尿病患者药物治疗偏好中的研究现状，笔者收集了国内外相关文献，从属性与水平、DCE选项集、数据质量、样本量、计量经济学分析以及患者偏好结果等6个方面进行总结分析，以期为2型糖尿病的临床治疗和药物经济学研究提供参考。

1 DCE的基本理论

DCE最早被应用于市场和交通领域，1990年由Propper C等引入卫生经济领域，并由Ryan M等在20世纪90年代末进行了应用和发展[11]。在DCE中，患者需要在一组选项集中选择他们最喜欢和/或最不喜欢的选项（如图1所示，该示例采用了二选项、两阶段回答的DCE设计模式）。DCE的理论基础为：（1）各选项可通过若干属性（如血糖控制、服药方式、费用等）进行解释;（2）患者偏好的价值取决于这些属性的水平值;（3）患者是基于潜在的效用函数（即追求效用最大化）进行选择的[12]。

基于以上理论假设，患者j从治疗方案i中获得的效用可用以下公式表达：

Uji=β0+β1X1ji+β2X2ji+…βmXmji+εji

其中，Uji为有关i个糖尿病治疗相关属性（X1…Xm）的函数，εji为残差项。基于特定的统计分析模型，可以得出以上方程的系数值（β0…βm，β0为常数项），这些系数代表着不同属性水平发生变化时所带来的边际效用的改变。可见，与RP相比，DCE的优势在于：（1）在治疗方案中可以包含多个属性，并且某些属性/水平可以是当前并不存在的;（2）基于实验设计构建DCE方案，每一属性的效用值在统计分析时可以进行独立的定量评估[13]。

2 资料与方法

2.1 文献检索

采用主题词与自由词相结合的方式，在PubMed、Web of Science、中国知网和万方数据等中英文数据库中进行检索，检索时限均为建库起至2019年12月，并通过其他途径补充获取相关文献。英文检索词包括“Diabetes mellitus”“Type 2”“Diabet”“Type Ⅱ/type-2/type 2/type 2

diabetes mellitus”“Non-insulin dependent”“Non-insulin-dependent diabetes mellitus”“Ketosis-resistant diabetes mellitus”“Stable diabetes mellitus”“Maturity-onset diabetes mellitus”“Maturity

onset diabetes mellitus”“Adult-onset diabetes mellitus”“MODY”“NIDDM”“Stated

preference”“Discrete choice”“DCE”“Conjoint analysis”“Conjoint measurement”“Conjoint

choice”“Paired comparisons”“Pairwise choices”“Part-worth utilities”等，中文检索词包括“糖尿病”“患者”“偏好”“离散选择实验”“离散选择模型”等。